放弃个性化细胞疗法 放弃个性化细胞疗法的原因

编译丨李汤姆

在与Sangamo Therapeutics合作开展个性化细胞疗法不久后，赛诺菲日前已决定暂停此次合作交易，并将研发重点转移到同种异体通用基因组医学方法上。

与Sangamo合作交易的终止将于今年6月28日正式生效，赛诺菲将把镰状细胞病候选药物SAR445136的完全控制权归还给Sangamo。

值得注意的是，赛诺菲和Sangamo上个月还将SAR445136确立为Vertex在目标领域的竞争者，并公布了4名患者的数据。

试验数据显示，接受SAR445136治疗的4名患者中，没有1名患者需要额外输血，总血红蛋白在SAR445136治疗后26周也保持相对的稳定水平。另外，4名病人的胎儿血红蛋白水平也都出现了升高的现象，也未发现与SAR445136治疗相关的不良事件。

但目前来看，赛诺菲将在1/2期临床试验在2022年第三季度为其患者提供最终剂量数据之前退出此次合作。

有分析指出，赛诺菲退出合作的原因可能是因为在镰状细胞病狭窄的市场内，各家制药公司的研发竞争已然十分激烈。Vertex、Graphite、Beam和Bluebird所采用的方法都是从患者身上移除自体细胞，在实验室中进行编辑，然后重新融合回患者体内。虽然Sangamo使用了不同的编辑技术，但该疗法本质上也是患者自体的。

根据Stifel分析师Benjamin Burnett的一份报告显示，到目前为止披露的研究结果似乎们可以认为该疗法比CRISPR的治疗效果稍差。Burnett推测，即使数据传达了该疗法具有一定的临床收益，但赛诺菲可能认为该疗法未来的监管审批具有一定的挑战性，最终促使该公司做出了终止合作的决定。

在披露这一消息时，Sangamo将两家公司合作的终止归因于“赛诺菲改变了战略方向”，称赛诺菲将会把未来的重点放在同种异体通用基因组医学方法上，而不再是自体个性化细胞疗法。

赛诺菲去年以高达3.49亿美元收购了Kiadis，从而获得了同种异体细胞治疗平台。Kiadis专有的K-NK细胞技术平台是基于来自健康供体的同种异体NK细胞。待完全收购后，赛诺菲将提供必要的资源和能力，以加速开发当前Kiadis产品管线。这笔交易使得赛诺菲拥有了一个自然杀伤细胞平台，该平台能够为癌症和传染病提供现成的治疗方法。

不过，Sangamo还有时间和机会通过SAR445136获得更多的合作机会。赛诺菲将继续支付正在进行的镰状细胞试验的费用，直到交易在6月合作正式结束。由于12月公布的积极数据显示出该细胞疗法可以预防血管闭塞性危机，Sangamo将在未来计划研究推进候选疗法的替代选择，包括可能寻找其他公司做为新的合作伙伴。

参考来源：

1.Sanofi tears up Sangamo cell therapy deal in pivot to off-the-shelf approaches